Д-р Доротея Тодориева: С навлизането на JAK инхибиторите пациентите с миелофиброза в България получиха алтернатива в лечението

Хематологията навлиза на дълбоко молекулярно-генетично ниво

OFFNews Последна промяна на 28 юни 2018 в 11:00 9385 0

Д-р Доротея Тодориева работи в Клиниката по хематология на УМБАЛ „Д-р Георги Странски“. Завършила е Медицински университет – Плевен и има специалност „Клинична хематология“. Към днешна дата тя членува в Българското медицинско сдружение по хематология, Европейската хематологична асоциация, Американското дружество по хематология и Българското сдружение по медицинска генетика.

Научните ѝ интереси са в областта на коагулационните нарушения и малигнените хемопатии, най-вече миелопролиферативни заболявания. По тези проблеми д-р Тодориева участва в множество национални и международни конгреси и обучения.

- Д-р Тодориева, наскоро приключи „23-ия Конгрес на Eвропейската хематологична асоциация“. Какви са Вашите впечатления от новостите в лечението на хематологичните заболявания? 

- По време на откриването на 23-ия конгрес президентът на ЕХА Питър Соневелд каза: „Кръвта поддържа нашите тела. Ние, като хематолози, трябва да поддържаме кръвта“. Ежегодният конгрес винаги пише нова история, която променя хематологията. Тази година участваха над 11 000 медицински специалисти от цял свят. Наблегна се изключително много на таргетното лечение и оптимизиране на отношението полза/риск чрез комбиниране на медикаменти.

Все повече се предпочитат молекули, които действат прицелно върху конкретна „мишена“ на конкретна туморна клетка и са с очакван профил на безопасност. Таргетната терапия е вече незаменима за пациентите с хронична миелогенна левкемия, огромна част от които живеят като здрави хора; за пациентите с остра миелогенна левкемия, при които се увеличава броят на установените генетични мутации и техните инхибитори; за пациентите с миелофиброза, които от скоро могат да се лекуват с единствения регистриран до момента медикамент за тази индикация; и за тези с трудно повлияващи се болест на Ходжкин и множествен миелом, при които нарастват прицелните медикаменти. Изобщо хематологията навлиза на дълбоко молекулярно-генетично ниво.

- Споменахте лечението на миелофиброзата като един от пробивите в хематологията. Ще споделите ли с нас какво представлява заболяването и колко често се среща у нас? 

- Миелофиброзата е миелопролиферативно заболяване, засягащо костния мозък, при което той се замества от съединителна тъкан и така не може да произвежда достатъчно кръвни клетки, което води до нарастване на далака (спленомегалия), като опит на организма да произвежда кръвни клетки в него. От това и наличието на възпалителни молекули е и началото на симптомите на активност.

В по-късните си фази някои пациенти може да трансформират в остра левкемия. Счита се, че е рядко заболяване – до 1:100 000 годишно за Европа, но се забелязва ръст в броя на пациентите през последните години. Обикновено заболяват хора над 65 години. Средната преживяемост е по-малка от 6 години, като при някои рискови групи може да не достигне 2 години. Иновационният пробив в това заболяване беше направен с откриването на специфичен ген, чиято мутация причинява нарушена регулация в сигналите на клетъчното делене – наречен JAK ген. Разработени са лекарства, потискащи JAK – JAK инхибитори, които намаляват риска от смърт при пациентите с миелофиброза с 30%. Благодарение на тях симптоматиката при болните намалява до пълно изчезване, далакът редуцира размерите си и тези пациенти живеят близък до нормалния живот. 

- Това, че миелофиброзата е рядко заболяване, прави ли трудно разпознаването на симптомите и изисква ли определена експертиза компетентност за поставяне на диагнозата?

- Миелофиброзата е сравнително трудно за разпознаване заболяване поради неспецифичната си симптоматика - нощно потене, умора, редукция на телесна маса, а може да протече и безсимптомно. Обикновено характерен е уголеменият далак, който обаче понякога се забелязва от пациентите твърде късно. Профилактичните прегледи с кръвни изследвания биха могли да установят характерните лабораторни промени – анемия, отклонения в левкоцитния и тромбоцитен брой, увеличено ЛДХ. Важно е при съмнение за такова заболяване пациентите да бъдат своевременно насочвани към хематолог за биопсия на костен мозък и търсене на JAK мутация. Той преценява и подходящата терапия за съответния болен.

- Бихте ли ни описали какви са резултатите от лечението, след въвеждането на новата терапия?

- До април 2016 година пациентите с миелофиброза в България се лекуваха симптоматично - само с кръвопреливания, без опция за таргетно лечение и спиране еволюцията на болестта. С навлизането на JAK инхибиторите тези болни получиха алтернатива, която значимо намалява големината на далака при 97% от пациентите, а с това редуцира и риска от смърт, като тази тенденция се запазва във времето. С поне 50% се редуцират симптомите им, което осигурява отново самочувствието на по-добрия живот.

Колкото по-рано се започне лечението, толкова по-добри са резултатите, защото се постига една достатъчно адекватна дозировка на медикамента. Най-важното за специалистите хематолози е, че по време на терапията при значим брой пациенти намалява фиброзата в костния мозък или поне се стабилизира нивото ѝ спрямо пациенти на друго симптоматично лечение.

- Какви са Вашите съвети към българските пациенти, нуждаещи се от тази терапия, от кого и къде се провежда лечението? Какво е необходимо да знаят пациентите с хематологични заболявания?

- Лечението на пациентите с миелофиброза се провежда от специалист хематолог след одобрение на пациента от локална клинична комисия и комисия в НЗОК за срок от 6 месеца. При изтичане на това време се провеждат отново всички изследвания, с които се проследява стриктно ефектът от терапията. Обикновено тези пациенти рядко се хоспитализират, тъй като медикаментът е в таблетна форма и в повечето случаи осигурява добър контрол на хематологичните показатели. Важно е да се проследява кръвна картина ежемесечно или по преценка на лекуващия хематолог, за да се оптимизира лечението. Правилното дозиране и навременно започване на лечението правят медикамента незаменимо оръжие срещу болестта.

Най-важното
Всички новини
Най-четени Най-нови