Великобритания одобри първата генна терапия за кръвни заболявания

Великобритания разреши използването на генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и друг вид наследствени кръвни заболявания при пациенти на възраст 12 и повече години, предаде Ройтерс, като цитира съобщение на местния лекарствен регулатор.

Това е първата страна в света, взела подобно решение.

Casgevy е първото лицензирано лекарство, което използва технологията за редактиране на гени CRISPR, чиито изобретатели спечелиха Нобелова награда през 2020 г., заявиха още от британския регулатор, отговарящ за лекарствата и здравните продукти.

Сърповидно-клетъчната анемия и бета таласемията са генетични заболявания, причинени от грешки в гените на хемоглобина, използван от червените кръвни клетки, за да пренасят кислород в тялото.

"И сърповидно-клетъчната анемия, и бета таласемията са състояния, които продължават цял живот и в някои случаи могат да бъдат с фатален изход", казва в разпространено изявление Джулиан Бийч, и. д. директор на британския лекарствен регулатор.

При клинични изпитвания е установено, че Casgevy дава добри резултати при повечето участници, страдащи от сърповидно-клетъчна анемия и бета таласемия, а също така облекчава симптомите, посочва Бийч.

От лекарствения регулатор заявяват, че не са установени съществени проблеми, свързани с безопасността по време на изпитванията, но добавят, че продължават да го следят отблизо.

Лекарството се прилага чрез вземане на стволови клетки от костния мозък на пациента и редактиране на ген в клетките в лабораторни условия. Модифицираните клетки се връщат обратно, след като пациентът е подложен на терапия, за да се подготви костния мозък.

Базираните в САЩ компании Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics приветстват одобрението в изявления, отбелязва Ройтерс.

"Надявам се, че това е първото от многото приложения на тази технология, спечелила Нобелова награда, в полза на пациенти със сериозни заболявания", казва главният изпълнителен директор на CRISPR Самарт Кулкарни.