Лекарство за мускулна дистрофия тип Дюшен получи условно разрешение

Европейската комисия (ЕК) е издала условно разрешение за пускане на пазара медикамент за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (МДД) при пациенти на 6 и повече години, независимо от основната генетична мутация, когато се приема заедно с кортикостероиди.

Мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, причинено от мутации в гена на МДД.

Решението на ЕК следва положителното становище на Комитета за лекарствени продукти в хуманната медицина (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) от 25 април 2025 г. Одобрението важи за всички 27 държави-членки на ЕС, както и за Исландия, Лихтенщайн и Норвегия. Италфармако сега работи в тясно сътрудничество с националните органи и партньорите за дистрибуция, за да улесни навременния достъп до Duvyzat в целия ЕС.

"Хората, живеещи с ДМД в Европа, отдавна очакват нови терапевтични възможности, които могат да променят хода на това опустошително заболяване. Досега имаше ограничени одобрени лечения, които да се отнасят до основната патология на ДМД в широката популация пациенти. Това се променя с одобрението на лекарството, което забавя прогресията на заболяването и запазва мускулната функция - независимо от мутацията на гена, като се насочва към механизмите на заболяването", заяви д-р Паоло Бетика, главен медицински директор на Italfarmaco Group. " 

Одобрението се основава на положителните резултати от EPIDYS фаза 3%-то, рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване (NCT02851797). В проучването EPIDYS общо 179 амбулаторни момчета на възраст шест години или повече са получавали или лекарството два пъти дневно, или плацебо, в допълнение към лечението с кортикостероиди. Проучването EPIDYS е постигнало своята първична крайна цел, демонстрирайки статистически значима и клинично значима разлика във времето за завършване на оценката за изкачване на четири стъпала.

Следете новините ни в GoogleNews