Пробив в лечението на наследствени болести с генно модифициране

Двама души с бета таласемия и един със сърповидно-клетъчна болест успешно са преминали лечение с модифицирана ДНК с метода за генно модифициране CRISPR, обявиха учени от Европейската асоциация по хематология, цитирайки опита на базираната в Швейцария компания CRISPR Therapeutics, съобщи bTV.

Бета таласемията и сърповидно-клетъчната болест са генетично наследени заболявания. Мутацията влияе на преноса на хемоглобин от червените кръвни телца, като тежките форми и на двете болести се поддържат с редовни кръвопреливания.

С годините медиците са установили, че много малък процент от носителите на гените за тези болести нямат никакви симптоми. Причината е, че те продължават да произвеждат фетален хемоглобин през целия си живот. Обикновено феталният хемоглобин спира да се произвежда в тялото малко след раждането. Тази особеност довела до изследването експеримента с генно модифициране.

Какъв е методът?

Учени от компаниите „CRISPR Терапютикс“ и „Вертекс“ изтеглили стволови клетки от костния мозък на пациентите. След това, използвайки техниката CRISPR, която иначе казано представлява „генетична ножица“, изключили гените в ДНК-то на пациентите, които отговарят за спиране на производството на фетален хемоглобин.

Междувременно пациентите преминали през интензивна химиотерапия, чиято цел била буквално да убие всички останали стволови клетки в костния мозък, за да могат да бъдат заместени с редактираните. Учените предупреждават, че лечението все пак крие рискове – интензивната химиотерапия има сериозни странични ефекти и може да доведе до стерилитет.

Пациентите с бета таласемия са лекувани с CRISPR преди 15 и преди 5 месеца – нито един от тях вече няма нужда от кръвопреливания. Пациентът със сърповидно-клетъчна болест е преминал лечението преди 9 месеца и също няма нужда от кръвопреливане.

И тримата пациенти имали странични ефекти заради химиотерапията, но самият CRISPR метод за момента изглежда напълно безопасен. Медиците коментират, че пациентите ще трябва да бъдат наблюдавани през целия си живот, за да се прецени дали има някакви дълготрайни промени или увреждания заради генетичната интервенция. До момента общо петима души са лекувани с генетично модифициране с CRISPR.

Спорното модифициране на ДНК

Методът CRISPR се утвърди като най-познатия и успешен за генно-модифициране. Въпреки това дебатът дали това е морален процес продължава. Редица медицински и хуманитарни организации скочиха срещу тайния експеримент и потенциалните опасности, които крие той. Ако методът бъде овладян от медицината, това би предоставило лек за повечето генетично наследени болести, твърдят учените.