Бебе от Великобритания бе спасено с най-скъпото лекарство в света

Деветнайсетмесечно момиченце е излекувано успешно от много рядко и фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света Libmeldy. Теди Шоу е първият човек във Великобритания, който получи препарата, и така е коригиран генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия, съобщи БНР.

Генната терапия, която замества дефектен ген вътре в клетките, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със "значителна конфиденциална отстъпка" от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.

Теди вече не показва признаци на генетичното заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше неизлечимо.

Новодиагностицираните пациенти имат продължителност на живота от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нана вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди необратимото увреждане да прогресира.