Генна терапия срещу рядко неврологично заболяване претърпя провал

Провал претърпя експерименталната генна терапия на Пфайзер за лечение на мукулна дистрофия на Дюшен, съобщи Ройтерс. От компанията съобщиха, че не успяват да подобрят двигателната функция на пациентите в късен етап на изпитване в сравнение с плацебо.

Терапията не показва значителна разлика в сравнение с плацебо по отношение на второстепенните цели на проучването като например времето, необходимо на пациентите да се изправят от пода, скоростта при бягане или ходене на 10 метра.

Мускулна дистрофия на Дюшен е генетична мускулна загуба, при която при повечето пациенти липсва протеинът дистрофин, който поддържа мускулите. Това заболяване засяга приблизително 1 на 3500 момчета в света.

Еднократната генна терапия на „Пфайзер“ има за цел да достави съкратена версия на липсващия човешки дистрофинов ген в клетките на пациенти с това заболяване.

Миналия месец „Пфайзер“ съобщи, че момче в по-ранен етап на изследване на възраст от 2 до 3 години е починало от сърдечен арест след прилагане на терапията. Компанията преглежда данните, за да разбере потенциалната причина за смъртта заедно с независимия външен комитет за наблюдение.

Фармацевтичната корпорация ще продължи да наблюдава отблизо всички участници, включени в проучването в късен етап, и ще оцени подходящите следващи стъпки за програмата.

Основната цел на проучването е да се търсят подобрения в скоростта и функционалността на двигателните умения при пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен.