Деветнайсетмесечно момиченце е излекувано успешно от много рядко и фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света Libmeldy. Теди Шоу е първият човек във Великобритания, който получи препарата, и така е коригиран генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия, съобщи БНР.
Генната терапия, която замества дефектен ген вътре в клетките, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със "значителна конфиденциална отстъпка" от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.
Теди вече не показва признаци на генетичното заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше неизлечимо.
Новодиагностицираните пациенти имат продължителност на живота от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нана вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди необратимото увреждане да прогресира.
Моля, регистрирайте се от TУК!
Ако вече имате регистрация, натиснете ТУК!
Няма коментари към тази новина !
Състоянието на Ратко Младич се влошава, почти е загубил говора си
Член на екипажа на задържан във Великобритания танкер от руския сенчест флот е арестуван за нарушаване на санкциите
Княгиня Калина се самопоканила на шествието на семейството
Преводи на килограм